鼓勵創新，優化和提高審評效率，《藥品注冊管理辦法》時隔13年后再次更新。
3月30日，國家市場監督管理總局公布了2020新版《藥品注冊管理辦法》(下稱《管理辦法》)，并將于2020年7月1日起正式施行，是新版《藥品管理法》實施后重要的配套政策之一。
根據國家藥監局的解讀，這兩份文件從堅持“四個最嚴”、鼓勵創新、問題導向、強化責任落實等方面出發，全面落實藥品上市許可持有人制度、優化優先審評審批流程，落實全生命周期管理、嚴厲打擊研發、生產環節違法違規行為等政策要求，推進藥品監管進入全新時代。
過去幾年里，隨著醫改深入，醫藥行業內長期存在的臨床試驗數據造假、生產環節篡改工藝等違規行為每況愈下。原國家食品藥品監督管理局的臨床數據核查風暴和長春長生疫苗造假案，這些問題，都最終導向了藥品監管制度的根本性改變。
在已經頒布執行的《藥品管理法》和《疫苗管理法》中，不僅進一步明確了上市許可持有人、藥品生產企業的第一責任人的地位，還加重了對違法違規行為的處罰力度。
有分析人士指出，這一規定是實施“創新驅動”戰略在藥品審評審批工作中的具體體現，對推動我國未來醫藥創新發展具有非常重要的意義。
鼓勵藥品創新 滿足藥品臨床急需
據了解，此次發布的《藥品注冊管理辦法》是2020年版本基礎上修訂，歷經13年，在2020年10月，2020年9月、10月、12月至少四次公開征求意見。修改內容涉及優化審評審批流程，分類管理等多項重要措施。
《管理辦法》中明確，將做好藥品注冊受理、審評、核查和檢驗等各環節的銜接，將原來的審評、核查和檢驗由“串聯”改成“并聯”;設立突破性治療藥物、附條件批準、優先審評審批、特別審批四個加快通道，明確審評時限，提高藥品注冊效率和注冊時限的預期性。
數據顯示，2020年我國創新藥的申請就比2020年增加了75%。2020年獲批新藥48個，其中抗癌新藥就有18個，比2020年增長了157%。
由此可見鼓勵新藥創制的政策足以調動新藥研發的熱情。
管理辦法中還明確了“默許制”——對藥物臨床試驗申請應當自受理之日起60日內決定是否同意開展，并通過藥品審評中心網站通知申請人審批結果;逾期未通知的，視為同意。
南方醫藥經濟研究所認為，經歷了幾年的修訂調研論證，通過藥品加快上市注冊程序直接鼓勵并推動創新藥上市，簡政放權實施了多項默示許可以及備案管理的模式，優化了審評審批的各項環節，這將藥品審評審批改革的成果以法規的形式予以確立，這對鼓勵藥品創新形成了更為穩定的政策環境，中國新藥研發正進入歷史最佳階段。
此外，《管理辦法》顯示，具有明顯臨床價值的6種藥品可以申請適用優先審評審批程序。包括：臨床急需的短缺藥、兒童用藥、罕見病用藥、重大傳染病用藥、疾病防控急需疫苗和創新疫苗等。
從市場情況來看，“三醫聯動”機制有機運轉以來，極大程度地讓沒有臨床價值或價值“性價比”不高的藥品限制使用甚至逐步退出臨床應用指南，以“騰籠換鳥”方式讓更多有臨床價值的老藥、好藥、新藥甚至是必需藥品進入臨床使用。
公開數據顯示，從2020版國家醫保目錄將衛健委發布的20個重點監控品種剔除等政策合力的效果來看，“非治療性藥物”品種的使用已經下降50%以上，“非治療性藥物”將逐步讓位于有臨床價值藥品。
《管理辦法》在加快上市注冊程序中，著重強調了以臨床為導向，以滿足藥品臨床急需的優先審評審批程序來刺激臨床急需、必需的藥品研發，體現了以人民為中心的研發創新思路，杜絕了為研發而研發的思維。
在醫療戰略咨詢公司Latitude Health合伙人趙衡看來，上述政策主要就是提高審批效率，加快審批速度。他表示：“這一政策不僅有利于小公司，也有利于大公司的新藥加快上市。原來是一步步進行審核，現在是并聯，就是各個環節同步開始審理。而且其中還特別提出，要注重事后監管，進一步明確附條件批準藥品上市后必須完成相應工作的要求，可見一方面是放開，一方面是加強監管。”
明確責任主體 落實藥品上市許可持有人制度
查看《管理辦法》細則可以發現，本次修改的四個重要部分，皆在藥品注冊階段做出了很大的變革，其中對于上市許可持有人制度的落實也是一大亮點。
根據公告顯示，本次將明確申請人為能夠承擔相應責任的企業或者藥品研制機構等，要求建立藥品質量保證體系，對藥品的全生命周期進行管理，開展上市后研究，承擔上市藥品的安全有效和質量責任。
根據此前NMPA的解讀，我國對國產藥品實行的是上市許可與生產許可合一的管理模式，這種藥品注冊與生產許可“捆綁”的模式，不利于鼓勵創新，不利于保障藥品供應，不利于抑制低水平重復建設，而本次開展藥品上市許可持有人制度試點工作，對于鼓勵藥品創新、提升藥品質量具有重要意義。
一方面，《管理辦法》明確并細化了藥品注冊管理各部門和各環節的職責，確保藥品注冊受理、審評、檢查和檢驗等各環節的有效銜接，提高藥品注冊效率和預期性。另一方面，在確定各監管部門職責的同時，注冊管理辦法全面引入了藥品上市許可持有人，規定了其主體責任。
其中藥品上市許可持有人的法人代表、主要負責人須對藥品質量全面負責，包括安排專人負責藥品質量管理、對藥品生產企業、供應商等相關方與藥品生產相關的活動定期開展質量體系審核，保證持續合規，以及在藥品質量有關的重大安全事件中，開展風險管理、風險控制等。
藥品生產企業的法人代表、主要負責人要對本企業的藥品生產活動負全部責任，須履行監督質量管理規范執行，確保適當的生產過程控制和質量控制，監督質量管理體系正常運行，保證藥品生產過程控制、質量控制以及記錄和數據真實性等內容。
省級藥監部門將負責本行政區域內的藥品生產監督管理，承擔藥品生產環節的許可、檢查和處罰等工作。國家藥監局的相關部門將對境外檢查以及組織疫苗巡查，分析評估檢查發現風險、作出檢查結論并提出處置建議。
同時，強化事中事后監管以及全過程、全生命周期監管的理念，《藥品生產監督管理辦法》規定，藥監部門也將加強對藥品生產的生產監督管理。
南方醫藥經濟研究所認為，藥品上市許可持有人制度的實施，將進一步促進合同生產業務/合同生產研發業務(CMO/CDMO)的高速發展。
2020年，我國CMO/CDMO市場規模為441億元，增速為19%。預計2021年我國CMO/CDMO的市場規模將達到626億元。
鼓勵創新，優化和提高審評效率，《藥品注冊管理辦法》時隔13年后再次更新。
3月30日，國家市場監督管理總局公布了2020新版《藥品注冊管理辦法》(下稱《管理辦法》)，并將于2020年7月1日起正式施行，是新版《藥品管理法》實施后重要的配套政策之一。
根據國家藥監局的解讀，這兩份文件從堅持“四個最嚴”、鼓勵創新、問題導向、強化責任落實等方面出發，全面落實藥品上市許可持有人制度、優化優先審評審批流程，落實全生命周期管理、嚴厲打擊研發、生產環節違法違規行為等政策要求，推進藥品監管進入全新時代。
過去幾年里，隨著醫改深入，醫藥行業內長期存在的臨床試驗數據造假、生產環節篡改工藝等違規行為每況愈下。原國家食品藥品監督管理局的臨床數據核查風暴和長春長生疫苗造假案，這些問題，都最終導向了藥品監管制度的根本性改變。
在已經頒布執行的《藥品管理法》和《疫苗管理法》中，不僅進一步明確了上市許可持有人、藥品生產企業的第一責任人的地位，還加重了對違法違規行為的處罰力度。
有分析人士指出，這一規定是實施“創新驅動”戰略在藥品審評審批工作中的具體體現，對推動我國未來醫藥創新發展具有非常重要的意義。
鼓勵藥品創新 滿足藥品臨床急需
據了解，此次發布的《藥品注冊管理辦法》是2020年版本基礎上修訂，歷經13年，在2020年10月，2020年9月、10月、12月至少四次公開征求意見。修改內容涉及優化審評審批流程，分類管理等多項重要措施。
《管理辦法》中明確，將做好藥品注冊受理、審評、核查和檢驗等各環節的銜接，將原來的審評、核查和檢驗由“串聯”改成“并聯”;設立突破性治療藥物、附條件批準、優先審評審批、特別審批四個加快通道，明確審評時限，提高藥品注冊效率和注冊時限的預期性。
數據顯示，2020年我國創新藥的申請就比2020年增加了75%。2020年獲批新藥48個，其中抗癌新藥就有18個，比2020年增長了157%。
由此可見鼓勵新藥創制的政策足以調動新藥研發的熱情。
管理辦法中還明確了“默許制”——對藥物臨床試驗申請應當自受理之日起60日內決定是否同意開展，并通過藥品審評中心網站通知申請人審批結果;逾期未通知的，視為同意。
南方醫藥經濟研究所認為，經歷了幾年的修訂調研論證，通過藥品加快上市注冊程序直接鼓勵并推動創新藥上市，簡政放權實施了多項默示許可以及備案管理的模式，優化了審評審批的各項環節，這將藥品審評審批改革的成果以法規的形式予以確立，這對鼓勵藥品創新形成了更為穩定的政策環境，中國新藥研發正進入歷史最佳階段。
此外，《管理辦法》顯示，具有明顯臨床價值的6種藥品可以申請適用優先審評審批程序。包括：臨床急需的短缺藥、兒童用藥、罕見病用藥、重大傳染病用藥、疾病防控急需疫苗和創新疫苗等。
從市場情況來看，“三醫聯動”機制有機運轉以來，極大程度地讓沒有臨床價值或價值“性價比”不高的藥品限制使用甚至逐步退出臨床應用指南，以“騰籠換鳥”方式讓更多有臨床價值的老藥、好藥、新藥甚至是必需藥品進入臨床使用。
公開數據顯示，從2020版國家醫保目錄將衛健委發布的20個重點監控品種剔除等政策合力的效果來看，“非治療性藥物”品種的使用已經下降50%以上，“非治療性藥物”將逐步讓位于有臨床價值藥品。
《管理辦法》在加快上市注冊程序中，著重強調了以臨床為導向，以滿足藥品臨床急需的優先審評審批程序來刺激臨床急需、必需的藥品研發，體現了以人民為中心的研發創新思路，杜絕了為研發而研發的思維。
在醫療戰略咨詢公司Latitude Health合伙人趙衡看來，上述政策主要就是提高審批效率，加快審批速度。他表示：“這一政策不僅有利于小公司，也有利于大公司的新藥加快上市。原來是一步步進行審核，現在是并聯，就是各個環節同步開始審理。而且其中還特別提出，要注重事后監管，進一步明確附條件批準藥品上市后必須完成相應工作的要求，可見一方面是放開，一方面是加強監管。”
明確責任主體 落實藥品上市許可持有人制度
查看《管理辦法》細則可以發現，本次修改的四個重要部分，皆在藥品注冊階段做出了很大的變革，其中對于上市許可持有人制度的落實也是一大亮點。
根據公告顯示，本次將明確申請人為能夠承擔相應責任的企業或者藥品研制機構等，要求建立藥品質量保證體系，對藥品的全生命周期進行管理，開展上市后研究，承擔上市藥品的安全有效和質量責任。
根據此前NMPA的解讀，我國對國產藥品實行的是上市許可與生產許可合一的管理模式，這種藥品注冊與生產許可“捆綁”的模式，不利于鼓勵創新，不利于保障藥品供應，不利于抑制低水平重復建設，而本次開展藥品上市許可持有人制度試點工作，對于鼓勵藥品創新、提升藥品質量具有重要意義。
一方面，《管理辦法》明確并細化了藥品注冊管理各部門和各環節的職責，確保藥品注冊受理、審評、檢查和檢驗等各環節的有效銜接，提高藥品注冊效率和預期性。另一方面，在確定各監管部門職責的同時，注冊管理辦法全面引入了藥品上市許可持有人，規定了其主體責任。
其中藥品上市許可持有人的法人代表、主要負責人須對藥品質量全面負責，包括安排專人負責藥品質量管理、對藥品生產企業、供應商等相關方與藥品生產相關的活動定期開展質量體系審核，保證持續合規，以及在藥品質量有關的重大安全事件中，開展風險管理、風險控制等。
藥品生產企業的法人代表、主要負責人要對本企業的藥品生產活動負全部責任，須履行監督質量管理規范執行，確保適當的生產過程控制和質量控制，監督質量管理體系正常運行，保證藥品生產過程控制、質量控制以及記錄和數據真實性等內容。
省級藥監部門將負責本行政區域內的藥品生產監督管理，承擔藥品生產環節的許可、檢查和處罰等工作。國家藥監局的相關部門將對境外檢查以及組織疫苗巡查，分析評估檢查發現風險、作出檢查結論并提出處置建議。
同時，強化事中事后監管以及全過程、全生命周期監管的理念，《藥品生產監督管理辦法》規定，藥監部門也將加強對藥品生產的生產監督管理。
南方醫藥經濟研究所認為，藥品上市許可持有人制度的實施，將進一步促進合同生產業務/合同生產研發業務(CMO/CDMO)的高速發展。
2020年，我國CMO/CDMO市場規模為441億元，增速為19%。預計2021年我國CMO/CDMO的市場規模將達到626億元。
數據來源：南方醫藥經濟研究所
按照國家藥監局的有關規定，比起其他品種，國家帶量采購中選藥品的質量檢查將更加頻繁和嚴格。在帶量采購常態化的情況下，降價藥品的質量保障將受到更多關注。
美國新基公司的紫杉醇白蛋白被暫停進口，同時失去了國家帶量采購中選資格，正是因為國家藥監局在境外檢查時發現了不符合藥品生產質量規范的行為。未來隨著檢查力度的加強，生產過程中的各種違規行為也必將無所遁形。
新版《藥品注冊管理辦法》的公布實施對未來醫藥創新發展將會產生重大影響。
3月31日，國家藥監局官網發布公告稱，自2020年7月1日起施行新版《藥品注冊管理辦法》(以下簡稱《注冊辦法》)。
《注冊辦法》明確了我國藥品注冊新型管理制度框架與工作職責，對工作內容提出了具體要求，建立了科學、高效的審評審批體系，多措并舉全面強化了藥品全生命周期的監管。在推動醫藥創新發展方面展現出如下亮點：
貫徹落實黨中央國務院關于藥品審評審批制度改革精神
圍繞落實《藥品管理法》、《中醫藥法》、《疫苗管理法》對藥品注冊管理的最新要求，結合產業發展實際，《注冊辦法》認真貫徹落實兩辦意見，展現藥品監管改革成果，參考國際監管實踐經驗，將改革制度細化，為實現藥品全生命周期日常監督和各監管環節信息無縫銜接奠定基礎。
一全面推進藥品注冊分類改革
《注冊辦法》充分總結藥品注冊分類改革的經驗，對中藥、化學藥和生物制品注冊分類進行改革，明確規定：中藥注冊按照中藥創新藥、中藥改良型新藥、古代經典名方中藥復方制劑、同名同方藥等進行分類。化學藥注冊按照化學藥創新藥、化學藥改良型新藥、仿制藥等進行分類。生物制品注冊按照生物制品創新藥、生物制品改良型新藥、已上市生物制品(含生物類似藥)等進行分類。這一分類方式對推動我國藥物創新和醫藥產業發展具有非常正面的意義。主要體現在以下幾點：
一是，首次提出了中藥創新藥和改良型新藥的分類，將中醫藥從過去單純的傳統經典藥方和中醫藥理論原有范圍中擴展開來，為中醫藥這一我國傳統醫藥學寶庫與現代醫藥學的銜接搭建了重要通道，為祖國傳統醫學的守正創新開辟了更廣闊的的前景。
二是，新的藥品注冊分類將有利于促進醫藥行業新藥研發水平與國際競爭能力的提升。分類中明確了化學藥品和生物制品創新藥與改良型新藥分類，有利于引導科研機構與研制單位明確研發方向，確立填補臨床空白，實現有效替代的研發目標;為未來國家推出相應的鼓勵政策奠定了技術基礎。
三是，不再區分進口和國產仿制藥，進口仿制藥將和國產仿制藥執行統一的審評標準和質量要求，有利于提升中國仿制藥產業的整體水平和健康有序發展，為中國醫藥產業加入全球醫藥產業鏈和供應鏈鋪平了道路。
(二)建立優先審評審批制度，提高新藥審批效率，鼓勵醫藥創新
《注冊辦法》明確：國家藥監局建立藥品加快上市注冊制度，支持以臨床價值為導向的藥物創新。對符合條件的藥品注冊申請，申請人可以申請適用突破性治療藥物、附條件批準、優先審評審批及特別審批程序。這一規定是實施“創新驅動”戰略在藥品審評審批工作中的具體體現，對推動我國未來醫藥創新發展具有非常重要的意義。
《注冊辦法》還特別規定：在藥品研制和注冊過程中，藥品監督管理部門及其專業技術機構給予必要的技術指導、溝通交流、優先配置資源、縮短審評時限等政策和技術支持。申請人在藥物臨床試驗申請前、藥物臨床試驗過程中以及藥品上市許可申請前等關鍵階段，可以就重大問題與藥品審評中心等專業技術機構進行溝通交流。藥品注冊過程中，藥品審評中心等專業技術機構可以根據工作需要組織與申請人進行溝通交流。
這表明在藥品研制和注冊過程中的各個關鍵階段，申報人都可以與藥品監督管理部門和審評機構溝通交流，面對面地探討解決注冊申報過程中可能出現的問題和困難。這一規定充分體現了黨的十八大以來國家藥監局認真貫徹落實中央精神切實轉變工作作風，建立風清氣正的政商關系;既履行監管職責，又服務產業發展的科學監管理念。
(三)實現藥品審評審批與國際接軌，助力中國藥企國際化戰略
我國藥品監管當局于2020年正式成為國際人用藥品注冊技術要求協調會(ICH)成員，標志著中國藥品審評審批標準將與國際標準接軌，中國作為全球第二大經濟體是國際經濟全球化的堅定支持者和維護者，實現藥品國際臨床數據互認是中國醫藥走向全球的必經之路。
本次《注冊辦法》明確規定：使用境外研究資料和數據支持藥品注冊的，其來源、研究機構或者實驗室條件、質量體系要求及其他管理條件等應當符合國際人用藥品注冊技術要求協調會通行原則，并符合我國藥品注冊管理的相關要求。這就清楚地向包括中國在內的全球藥物研發者表明，我國接受符合要求的國際臨床數據用于在中國藥品申報上市。
這一規定不僅可以使更多的國際創新藥物盡早地進入中國市場，更使中國的患者能夠與國際同步使用國際創新藥物并且獲益。這一規定體現的不僅僅是技術與產品的交流，更是“以人為本、以患者為中心”的人文價值體現。
此外，本次修訂的《注冊辦法》明確將中藥范圍重新界定為中藥創新藥、中藥改良型新藥、古代經典名方中藥復方制劑、同名同方藥等。這是我國醫藥規章首次出現中藥創新藥和中藥改良型新藥的分類，標志著中國中醫藥已經從過去單純的歷史傳承向創新轉化。
自2020年以來，在《國務院關于改革藥品醫療器械審評審批制度的意見》(國發〔2020〕44號)、《關于深化審評審批制度改革鼓勵藥品糖心少女VLOG的意見》(廳字〔2020〕42號)等重要綱領性文件指引下，至今藥品審評審批改革取得了重大進展，2020年12月1日新版《藥品管理法》正式實施，2020年3月30日發布了新版《藥品注冊管理辦法》，將于2020年7月1日正式實施。
新版《藥品注冊管理辦法》是繼新版《藥品管理法》實施后發布的首批配套法規之一，屬于藥品研發和注冊方面的綱領性文件。新版《藥品注冊管理辦法》首次在藥品注冊法規方面與國際接軌，將藥品上市許可持有人制度、藥物臨床試驗默示許可、優先審評審批、關聯審評審批、藥品全生命周期監管、藥品上市后分類變更管理等近年來藥品審評審批改革取得的成果及規范性措施上升為法律，為保護和促進公眾健康提供堅實的立法保障。
近日，新版《藥品注冊管理辦法》是廣大業界同仁學習討論的熱點文件，官方的解讀文件不斷更新，筆者學習借鑒了各位同仁的真知灼見，在以下方面進行了重點學習。
新版《藥品注冊管理辦法》在落實MAH方面，明確申請人條件，申請人應當為能夠承擔相應法律責任的企業或者藥品研制機構等;申請人取得藥品注冊證書后，為藥品上市許可持有人。明確境外申請人的代理人：申請人應當指定中國境內的企業法人辦理相關藥品注冊事項。該注冊代理人并不一定與持有人的境內代理人是相同的實體。明確了上市前和上市后的申請或許可轉讓通道：允許臨床試驗申辦者變更和上市許可持有人轉讓上市許可。關于上市許可持有人轉讓上市許可，期待相關指導原則早日出臺。
新版《藥品注冊管理辦法》對藥物臨床試驗的許可備案以及藥物臨床試驗過程的管理進行細化和優化：藥物臨床試驗申請自受理之日起六十日內決定是否同意開展，并通過藥品審評中心網站通知申請人審批結果;逾期未通知的，視為同意，申請人可以按照提交的方案開展藥物臨床試驗。申請人擬開展生物等效性試驗的，在完成生物等效性試驗備案后，按照備案的方案開展相關研究工作。強化了藥物臨床試驗的過程管理：在藥物臨床試驗期間，申辦者應當定期提交研發期間安全性更新報告、報告藥物臨床試驗期間出現的可疑且非預期嚴重不良反應和其他潛在的嚴重安全性風險信息。根據安全性風險嚴重程度，可以要求申辦者采取調整藥物臨床試驗方案、知情同意書、研究者手冊等加強風險控制的措施，必要時可以要求申辦者暫停或者終止藥物臨床試驗。新增了藥物臨床試驗變更的路徑：藥物臨床試驗期間發生的變更，根據對受試者安全的影響進行相應的申報或者報告。明確了藥物臨床試驗實施的標準。明確了藥物臨床試驗申請自獲準之日起，三年內未有受試者簽署知情同意書的，該藥物臨床試驗許可自行失效。提出了藥物臨床試驗登記的要求。
新版《藥品注冊管理辦法》在加快具有明顯臨床價值的藥品上市方面，規定了優先審評審批具體要求：
(一)臨床急需的短缺藥品、防治重大傳染病和罕見病等疾病的創新藥和改良型新藥;
(二)符合兒童生理特征的兒童用藥品新品種、劑型和規格;
(三)疾病預防、控制急需的疫苗和創新疫苗;
(四)納入突破性治療藥物程序的藥品;
(五)符合附條件批準的藥品;
(六)國家藥品監督管理局規定其他優先審評審批的情形。對符合條件的藥品注冊申請，申請人可以申請適用突破性治療藥物、附條件批準、優先審評審批及特別審批程序。在發生突發公共衛生事件的威脅時以及突發公共衛生事件發生后，國家藥品監督管理局可以依法決定對突發公共衛生事件應急所需防治藥品實行特別審批。眾所周知的瑞德西韋臨床試驗審批、法匹拉韋上市審批等均屬于上述情形。
新版《藥品注冊管理辦法》建立關聯審評審批制度，API按照藥品管理，實行審批準入制度。API生產企業應當按照(2020年第56號)的要求在“原輔包登記平臺”進行登記，并按照有關登記要求提交技術資料，明確生產場地地址等信息。藥品制劑申請人自行生產API的，由藥品制劑申請人在“原輔包登記平臺”登記，在提出藥品制劑注冊申請時與其進行關聯;選擇其他API生產企業的，由API生產企業在“原輔包登記平臺”登記，藥品制劑申請人在提出藥品制劑注冊申請時與其進行關聯。取消輔料、包材和容器的單獨審評審批事項，在審批制劑時一并審評，減少審批事項，提高審評審批效率的同時，更加突出藥品制劑持有人對輔料、包材和容器的管理責任和主體地位。
新版《藥品注冊管理辦法》引入藥品全生命周期管理理念，從藥品研制到上市后管理等各環節加強監管：增加GLP機構、GCP機構監督檢查相關內容，強化省級藥品監督管理部門的日常監管事權，充分發揮省級藥品監督管理部門監管作用，保障GLP、GCP持續合規和工作質量。明確附條件批準藥品上市后必須完成相應工作的時限要求，對未按時限要求完成的，明確相應處理措施，直至撤銷藥品注冊證書。增設藥品上市后變更和再注冊內容，強化藥品上市后研究和變更管理相關要求，要求持有人主動開展藥品上市后研究，對藥品的安全性、有效性和質量可控性進行進一步確證，加強對已上市藥品的持續管理，明確藥品上市后變更分類及申報、備案和報告途徑，體現藥品全生命周期管理。采用信息化手段強化藥品注冊管理，建立藥品品種檔案，為實現藥品全生命周期的日常監管和各監管環節信息無縫銜接奠定基礎。增加對GLP機構、GCP機構的監管以及藥品安全信用檔案的相關要求。增加信息公開內容，公開審評結論和依據，接受社會監督，促進社會共治;將藥品說明書公開并適時更新，方便公眾查詢使用。
新版《藥品注冊管理辦法》對藥品注冊現場核查進行了優化，不再實施“逢審必查”的核查模式，對于藥品注冊研制現場核查，根據藥物創新程度、藥物研究機構既往接受核查情況等，基于風險決定是否開展;對于藥品注冊生產現場核查，根據申報注冊的品種、工藝、設施、既往接受核查情況等因素，基于風險決定是否開展。做好藥品注冊生產現場核查和上市前藥品生產質量管理規范檢查的銜接，需要上市前藥品生產質量管理規范檢查的，由藥品核查中心協調相關省級藥品監督管理部門與藥品注冊生產現場核查同步實施，加快了藥品上市進程，與藥品上市后監管進行有機銜接。明確了藥品注冊核查的定位，藥品注冊核查不是全體系的藥品生產質量管理規范檢查，其主要目的是核實申報資料的真實性、一致性以及藥品上市商業化生產條件，檢查藥品研制的合規性、數據可靠性等。